美国意大利联合启动肺动脉高压mRNA新药研究

文/潘锋

    肺动脉高压是一种罕见病，肺动脉高压在成人中的患病率约为2～5/百万，肺动脉高压可伴发右心室衰竭，患者病情呈进行性发展，目前尚无任何疗法可延迟或逆转肺动脉高压的恶化。总部位于美国马萨诸塞州的Moderna日前与总部位于意大利帕尔马市的凯西集团9月22日共同宣布达成一项合作协议，双方将合作共同探索并研发可用于治疗肺动脉高压的信使核糖核酸（mRNA）新药。

    mRNA药物是生命医药科学lyv领域的突破性代表，mRNA药物不是传统的小分子药物，也不是重组蛋白和单克隆抗体这一类的生物制剂，而是一类新型创新性药物。mRNA药物可以发出指令，指导体内的细胞制造和分泌蛋白质，从而起到治疗或预防疾病的作用。mRNA药物为传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病、自身免疫性疾病和炎症性疾病等的新药和疫苗研发提供了全新的技术路线。

    Moderna曾被美国《科学》杂志连续多年评为顶级生物制药企业，目前Moderna已开发出23种信使RNA疗法，其中13种正处于针对寨卡病毒，第四型人类疱疹病毒，流感，基孔肯雅热病毒，巨细胞病毒等病毒的临床研究阶段。

    根据协议，Moderna将利用其先进的mRNA技术与给药平台，并结合凯西集团在肺动脉高压生物学领域的专长，组织牵头开展肺动脉高压mRNA新药发现工作，凯西集团将带领开发全球商业化活动。Moderna将首先获得2500万美元的研发经费，并随着研发、申请与商业化等的进展继续获得总额超过4亿美元的研发经费支持。

    Moderna总裁Stephen Hoge博士表示：“我们非常高兴能与凯西集团开展合作，这为我们进一步利用mRNA给药技术提供了机会。凯西集团在肺动脉高压等重大疾病方面具有独特专长，期待通过mRNA疗法解决患者未能满足的治疗需求。”

    凯西集团首席执行官Ugo Di Francesco先生表示：“凯西集团一直处于创新前沿，通过积极发现新药和新疗法来满足患者的治疗需求。与mRNA技术和给药领域的领导者Moderna所达成的协议，印证了我们的承诺—致力于推出变革性的解决方案来更好地服务患者与医疗专业人士。”（完）